5 分钟目前，CAR-T细胞疗法正在经历一场革命性的转变，从传统体外改造Ex Vivo到体内直接编程In Vivo的技术转变，这意味着CAR-T疗法不再需要复杂的体外细胞提取、改造和回输过程，而是通过载体将CAR基因直接递送到患者体内的T细胞或NK细胞，实现高效治疗，从而降低治疗成本和周期。
交易引爆市场
从2023年以来，体内CAR-T细胞疗法总共发生10笔交易，见下表统计。今年最大的两笔交易为：2025年8月，Kite Pharma以3.5亿美元收购InteriusBiotherapeutics，获得其In vivo CAR-T技术平台。2025年6月，艾伯维以21亿美金收购Capstan Therapeutics，获得其脂质纳米粒（LNP）递送技术。
全球管线梳理，中国布局广泛
市场重燃对In vivo CAR-T疗法的热情，全球目前有47款体内CAR-T/CAR-NK药物在研，其中包括15条中国管线（见下表）。中国在这条赛道跑的最快的管线是传奇生物的体内CAR-T项目LVIVO-TaVec100，是一种靶向CD19/CD20的双特异性体内CAR-T生成制剂，在2025年5月启动了I期申办者发起的IIT研究（NCT07002112），首批初步临床结果有望在2025年底公布。
核心递送平台
In vivo CAR-T领域的技术发展路径呈现出清晰的二元化特征，主要分为病毒载体系统和非病毒载体系统两大类。
1. 病毒载体系统，为持久性而设计：
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Umoja Biopharma的VivoVec™平台：采用第三代慢病毒载体，其表面通过专有的“多域融合”（Multi-Domain Fusion, MDF）技术进行工程化改造，不仅能结合T细胞，还能模拟抗原提呈细胞的功能，同时提供激活和共刺激信号，从而高效地完成对静息T细胞的转导。
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Kelonia Therapeutics的iGPS®平台：利用先进的慢病毒载体，通过对其包膜蛋白进行修饰，并整合组织“趋向性分子”（tropism molecules），以实现对特定组织的精准递送，提高体内基因转移的效率和特异性。
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Interius BioTherapeutics的工程化慢病毒载体：其载体表面设计了独特的“融合蛋白”（fusogen）和“结合蛋白”（binder）组件，能够特异性地靶向并转导T细胞和自然杀伤（NK）细胞，实现对两种关键免疫效应细胞的同时改造。
2. 非病毒载体系统：为可调控性而设计
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Capstan Therapeutics的tLNP平台：该平台是目前临床进展最快的非病毒in vivo CAR-T技术。它采用了新型的可电离脂质，以提高药物的耐受性并减少在肝脏的非特异性蓄积。通过在LNP表面缀合抗CD5或抗CD8抗体，该平台能够精准地将编码CAR的mRNA递送至特定的T细胞亚群。其治疗理念是通过重复给药来精确控制CAR-T细胞在体内的“活性窗口期”和治疗深度，实现一种“药物般”的可调控性。
结论
随着第一梯队的企业将in vivo CAR-T技术推向临床，整个生态系统也日趋活跃。一批新兴的生物技术公司正在积极推进其临床前项目，而大型制药公司则通过战略投资、合作与并购，加速在这一领域的布局，以期在下一代细胞治疗的浪潮中占据有利位置。
