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最近，第一三共的Enhertu®（曲妥珠单抗德鲁克坦）与 Datroway®（达托帕马布德鲁克坦）分别获得日本厚生劳动省批准，用于一线转移性乳腺癌治疗。Enhertu此次新增的是联合帕妥珠单抗治疗HER2阳性不可切除或复发性乳腺癌；Datroway则用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的HR阴性、HER2阴性乳腺癌。 两项批准背后的III期数据，分别来自DESTINY-Breast09和TROPION-Breast02。
Vera Therapeutics公布TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3研究最终分析结果。428例患者随访104周后，TRUTAKNA组的肾功能下降速度明显低于安慰剂组，肾脏疾病进展复合事件也更少。 这批数据对TRUTAKNA下一阶段的监管申报比较关键。此前，药物获得FDA加速批准主要依据降低蛋白尿的效果，此次ORIGIN 3进一步提供了肾功能和疾病进展方面的长期数据。Vera计划在今年第四季度提交补充生物制品许可申请（sBLA），申请完全批准。
9月初，IQVIA宣布推出预测性临床开发（Predictive Clinical Development），将预测分析、医疗健康数据和AI能力引入临床开发流程，覆盖研究设计、试验启动、患者招募和数据清理等环节。
Telix Pharmaceuticals的Pixclara获得美国FDA批准，用于辅助区分成人及儿童复发性或进展性胶质瘤与治疗相关改变。作为美国首个获批的胶质瘤FET-PET影像药物，Pixclara将为临床提供新的影像评估工具。Telix还在推进其脑转移瘤诊断适应症的Ⅲ期注册研究。
最近，Scholar Rock宣布，阿皮特格罗单抗获得美国FDA批准，用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人及2岁以上儿童SMA患者。该药成为首个获FDA批准、针对SMA肌肉功能环节进行干预的治疗产品。
药番茄 Integras 于9月推出专为医药从业者打造的「幻灯片生成」功能。该功能针对生物医药行业需求，支持一句话生成专业医药海报（Poster）及幻灯片，具备内容专业、排版精致、图表清晰、风格克制等特点。用户可通过自然语言在线修改调整，生成的文件中每个元素均可编辑，支持导出、分享与直接放映，并适配手机端操作。该功能深度集成于系统智能体中，可在问答、深度探索、临床对比、知识库问答等场景中随时调用，同时基于安全隔离架构保障数据独立安全。
英矽智能近期密集与施维雅、礼来、武田等跨国药企达成BD合作，模式从单一授权扩展至联合研发与多项目合作。公司以Pharma.AI平台驱动药物发现，采取“自研推进+对外授权”的分层开发策略。核心管线Rentosertib（TNIK靶点，特发性肺纤维化）已进入III期临床，是AI制药能力的关键验证。截至2026年6月，公司有10个项目进入临床、31款临床前候选化合物。预计2026年上半年收入约1.03亿至1.07亿美元，同比增长约273%至287%，港股股价同步走强。后续看点：Rentosertib III期进展、BD里程碑兑现及新资产产出速度。
最近，Google DeepMind 的 AlphaGenome Atlas 正式发布并面向学术研究免费开放。平台完成人类基因组全部 90 亿个单核苷酸变异（SNV）预计算，导出结合 AlphaGenome 与 AlphaMissense 的 AVI 评分，在 UK Biobank 中将非编码区遗传关联信号检出率提升 22%，并协助定位了罕见病 DNM1 突变机制。DeepMind 计划近期在 Google Cloud 推出商业化服务，并将其集成至 Google Antigravity 系统中。
在2年前，药监局发布了《药品监管人工智能典型应用场景清单》（药监综函〔2024〕313号，2024-06），前不久发布了《国家药监局关于“人工智能+药品监管”的实施意见》（国药监综〔2026〕6号）。这些文件对于药物审查与药企申报都产生了深远的影响，那么这2年来这些场景落地了吗？有没有具体的案例说明？我们今天主要讨论AI与大模型在药品审查与药物申报场景中的落地案例。 AI 在注册场景中定位为辅助工具，最终受理、技术审评结论与批件责任仍由人工承担；涉及患者安全、有效性、质量决策的模型输出，需可追溯、可复核。我们分别从监管侧与企业侧给出一些应用案例说明。
ZANVASTRO此次获批，核心看点不只是Alexander病首次有了获批治疗，更在于GFAP靶向的RNA干预策略获得了临床和监管层面的验证。接下来，长期功能获益、鞘内给药安全性以及美国以外市场的注册进展，将决定这款药后续的实际表现。
和黄医药宣布与 GSK 达成独家许可协议，将 HMPL-A830（一款 KRAS–EGFR 抗体靶向偶联药物，ATTC）除大中华区外的全球开发和商业化权益授予 GSK。协议首付款 1.1 亿美元，潜在里程碑付款总额 11.85 亿美元，另有分层特许权使用费。和黄医药负责全球 I 期临床，预计 2026 年下半年启动，将首先聚焦结直肠癌、胰腺癌和肺癌。这是和黄医药 ATTC 平台首个实现海外授权的候选药物。
uniQure已基于AMT-130的Phase I/II三年随访数据向美国FDA提交BLA，并同步向英国MHRA提交MAA，项目正式进入注册审评阶段。
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