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近日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，其在研的次世代、高选择性 KRAS G12C 抑制剂 Divarasib在全球 Ⅲ 期临床研究（Krascendo 1）中取得突破性阳性结果。
近日，Sarepta Therapeutics（NASDAQ: SRPT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其两款杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）反义寡核苷酸外显子跳跃疗法——AMONDYS 45®（casimersen）与VYONDYS 53®（golodirsen）的补充新药申请（sNDA）。
6月30日，生物制药公司AC Immune发布了其在研抗Aβ主动免疫疗法 ACI-24在前驱期阿尔茨海默病患者中的ABATE（Phase 1b/2）试验12个月中期数据。作为一款旨在引导人体免疫系统自主识别并清除致病蛋白的疗法，ACI-24在本次试验中展现了良好的安全性，并成功验证了剂量反应关系，为下一步提升治疗效果奠定了坚实的临床基础。
在加拿大蒙特利尔举行的第12届国际儿童骨健康大会（ICCBH）上，阿斯利康罕见病业务Alexion公布了新一代酶替代疗法 efzimfotase alfa（ALXN1850）全球Ⅲ期项目最新结果。数据显示，在既往未经治疗的儿童患者中，该药不仅达到主要终点，而且在骨骼改善、运动能力、生活质量以及安全性等多个维度均展现出积极结果，有望成为HPP治疗领域的重要升级方案。
6月26日，临床阶段生物技术公司Epicrispr Biotechnologies公布了其正在开发的表观遗传基因治疗EPI-321最新Ⅰ/Ⅱ期临床中期结果，为全球约87万名FSHD患者带来了历史性的希望。
24日，临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences宣布，其针对肥胖及心血管代谢疾病的创新GalNAc-siRNA疗法 WVE-007已正式启动IIa期临床研究（INLIGHT™试验）。不同于传统药物，WVE-007通过调节基因表达，展现出了极具潜力的“减脂不减肌”与长效给药特征。
6月23日，Corxel Pharmaceuticals公布了其口服小分子GLP-1受体激动剂CX11在美国开展的II期临床试验顶线结果，数据显示该药物在36周治疗后最高实现11.5%的体重下降，同时展现出较好的胃肠道耐受性和肝脏安全性。
22日，REGENXBIO宣布，公司已就亨特综合征（Hunter Syndrome，MPS II）基因疗法NAVSUNLI（RGX-121）与FDA达成一致意见。FDA确认现有临床数据足以支持加速批准（Accelerated Approval）路径的重新申报，公司无需开展新的临床研究，也无需按照此前要求增加未治疗对照组。
18日，F2G与盐野义（Shionogi）联合发布了全球III期OASIS研究的积极顶线数据，显示其在研口服抗真菌药物Olorofim在治疗侵袭性曲霉病（Invasive Aspergillosis）患者中，展现出了不逊于现有金标准疗法的临床获益，且在安全性及给药便利性上具备显著优势。
17日，生物技术公司uniQure发布公告称，在与美国食品药品监督管理局（FDA）的最新Type B会议中，监管机构态度出现重大调整：FDA确认，uniQure针对亨廷顿病（HD）的基因疗法AMT-130，其I/II期临床研究的3年期分析数据，足以作为生物制品许可申请（BLA）的加速批准依据。
16日，Edgewise Therapeutics公布的Ⅱ期CIRRUS-HCM研究最新数据显示，其新一代心肌肌节调节剂EDG-7500在阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）和非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）患者中均显示出积极疗效。更引人关注的是，在超过700次超声心动图评估中，研究未观察到药物暴露与LVEF下降之间的相关性，也没有患者出现LVEF低于50%的情况。对于长期受到治疗选择限制的HCM患者而言，这或许意味着一种兼顾疗效与安全性的全新治疗思路正在浮现。
在日前于芝加哥召开的内分泌学会年会（ENDO 2026）上，专注于罕见神经内分泌疾病的生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals发布了一系列重磅临床数据，展示了其核心MC4R激动剂产品组合在获得性下丘脑肥胖（HO）、巴德-毕德综合征（BBS）及普拉德-威利综合征（PWS）治疗中的卓越潜力。
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