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恒瑞医药自主研发的口服CFB抑制剂HRS-5965（富马酸立康可泮胶囊，商品名“恒优达”）获NMPA批准，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者。其III期头对头研究显示，HRS-5965组70.0%的患者达到“Hb≥12 g/dL且第2周后无输血”这一主要终点，依库珠单抗组为11.1%；Hb较基线升高≥2 g/dL的比例分别为95.0%和55.6%。目前，HRS-5965用于C5抑制剂治疗后仍贫血PNH患者的上市申请正在审评，相关项目还在向其他补体相关疾病拓展。
Moderna与默沙东宣布，个体化新抗原mRNA疗法Intismeran Autogene（原mRNA-4157/V940）联合Keytruda用于高风险切除后黑色素瘤患者辅助治疗的III期INTerpath-001研究达到无复发生存（RFS）和无远处转移生存（DMFS）主要终点。该研究基于既往KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究结果推进，为个体化新抗原mRNA疗法联合PD-1抑制剂在辅助治疗中的进一步开发提供了临床依据。后续市场关注点将集中于完整III期数据公布、监管进展以及该技术路线在其他实体瘤中的拓展。
绿竹生物核心产品重组带状疱疹疫苗LZ901的III期临床试验结果于2026年8月7日发表于Nature Communications。在入组26,018名40岁及以上成人的随机、双盲、安慰剂对照试验中，LZ901在接种后一年内对带状疱疹的总体保护效力为91.6%，对带状疱疹后遗神经痛的保护效力为95.9%，且安全性良好，3级不良反应发生率与安慰剂组无显著差异。该产品已于2025年提交BLA并获受理，目前处于审评阶段。
劲方医药宣布其自主开发的口服小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂GFH375单药疗法进入II期研究阶段，将评估GFH375在KRAS G12D突变的多种晚期实体瘤患者中的疗效、安全性和药代动力学特征，包括晚期胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌（G12D突变比例较高的三类癌种）等患者。这项开放标签、多中心研究近期将在上海市胸科医院、中国医学科学院肿瘤医院等近20家中心开展，目前首例患者已入组并完成首次给药。
2026年7月28日，Altimmune公司公布了Pemvidutide治疗中重度酒精使用障碍（AUD）的RECLAIM二期临床顶线结果。数据显示，每周注射一次2.4mg Pemvidutide，24周后患者的重度饮酒天数显著减少，多项关键次要终点也全部达标，安全性和耐受性总体可控。这个结果不仅为全球数千万AUD患者带来了新的治疗可能，也进一步验证了Pemvidutide这种GLP-1/胰高血糖素双激动剂在肝病和成瘾领域的潜力。
2026年7月，英矽智能宣布提名ISM9528为临床前候选化合物（PCC），用于疼痛管理。该分子是一款潜在全球首创（First-in-Class）、透脑性、非阿片类口服小分子抑制剂，靶向由AI平台PandaOmics发现的全新靶点Target Z。在临床前研究中，ISM9528在多种疼痛模型中展现出优于标准疗法的疗效，甚至在某些模型中超越了吗啡，且具有优异的安全性和药代动力学特征。这是英矽智能自2021年以来提名的第31个PCC，再次验证了其AI平台的规模化药物发现能力。
在2026年阿尔茨海默病协会国际大会（AAIC 2026）上，Biogen正式公布了其Tau靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法 Diranersen（BIIB080）的Ⅱ期CELIA研究完整数据。继此前公布顶线结果后，本次披露的数据进一步展示了Diranersen在临床终点、Tau生物标志物以及安全性三个维度上的系统性证据
5月15日，再生元（Regeneron）公布了其LAG-3抑制剂fianlimab联合PD-1抑制剂cemiplimab，用于一线治疗不可切除的局部晚期或转移性黑色素瘤的III期临床试验最新结果。数据显示，该试验未能达到改善无进展生存期（PFS）的主要终点。尽管未取得统计学上的显著差异，但在高剂量联合用药组中，中位PFS在数值上实现了5.1个月的改善。
5月7日，美国生物技术公司Entrada Therapeutics宣布了其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研新药ENTR-601-44的一项早期临床积极顶线数据。 数据显示，Entrada 的 ENTR-601-44（外显子 44 跳过疗法）Phase 1/2 试验：肌营养不良蛋白水平仅提升 2.36%，远低于公司原先设定的10%以上的提升预期，Entrada的股价在当天盘前直接暴跌57%。
5月5日，博瑞医药公开了其自研的 GLP-1R/GIPR 激动剂 BGM0504 的三期临床试验数据（BGM0504 III WL），达到主要和次要终点。 为了更加方便的对标司美格鲁肽和替尔泊肽的数据，作者用药番茄的临床对比工具，对三个药物的如下经典临床数据进行了横向对比（说明，因为替尔泊肽的中国临床数据尚未公开，所以司美格鲁肽和替尔泊肽的临床选择了全球多中心数据进行对比，有不周之处，大家参考）。
在刚刚举办的2026年美国消化疾病周（DDW）上（5月2-5日），强生公开了靶向IL-23与TNF-α的固定剂量共抗体（Co-antibody）JNJ-4804 最新数据，在治疗难治性炎症性肠病（IBD）的Phase 2b期临床试验中展现出超越单靶点疗法的疗效，即将全面挺进Phase 3期临床，有望为现有疗法无效的极难治患者提供突破性治疗方案。
减肥药市场竞争愈发激烈，GLP-1是最热门靶点，诺和诺德德司美格鲁肽和礼来的替尔泊肽、以及刚上市的口服GLP-1 Orforglipron，激烈的竞争从皮下注射拓展到口服市场。这些“减肥神药”动辄20%以上的减重效果，让无数受肥胖困扰的人用真金白银投票。然而，在这场轰轰烈烈的“减重军备竞赛”中，罗氏却坚守减重疗效略逊一筹的 Amylin 靶点减肥药Petrelintide。
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