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最近，第一三共的Enhertu®（曲妥珠单抗德鲁克坦）与 Datroway®（达托帕马布德鲁克坦）分别获得日本厚生劳动省批准，用于一线转移性乳腺癌治疗。Enhertu此次新增的是联合帕妥珠单抗治疗HER2阳性不可切除或复发性乳腺癌；Datroway则用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的HR阴性、HER2阴性乳腺癌。 两项批准背后的III期数据，分别来自DESTINY-Breast09和TROPION-Breast02。
Telix Pharmaceuticals的Pixclara获得美国FDA批准，用于辅助区分成人及儿童复发性或进展性胶质瘤与治疗相关改变。作为美国首个获批的胶质瘤FET-PET影像药物，Pixclara将为临床提供新的影像评估工具。Telix还在推进其脑转移瘤诊断适应症的Ⅲ期注册研究。
最近，Scholar Rock宣布，阿皮特格罗单抗获得美国FDA批准，用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人及2岁以上儿童SMA患者。该药成为首个获FDA批准、针对SMA肌肉功能环节进行干预的治疗产品。
ZANVASTRO此次获批，核心看点不只是Alexander病首次有了获批治疗，更在于GFAP靶向的RNA干预策略获得了临床和监管层面的验证。接下来，长期功能获益、鞘内给药安全性以及美国以外市场的注册进展，将决定这款药后续的实际表现。
和黄医药宣布与 GSK 达成独家许可协议，将 HMPL-A830（一款 KRAS–EGFR 抗体靶向偶联药物，ATTC）除大中华区外的全球开发和商业化权益授予 GSK。协议首付款 1.1 亿美元，潜在里程碑付款总额 11.85 亿美元，另有分层特许权使用费。和黄医药负责全球 I 期临床，预计 2026 年下半年启动，将首先聚焦结直肠癌、胰腺癌和肺癌。这是和黄医药 ATTC 平台首个实现海外授权的候选药物。
uniQure已基于AMT-130的Phase I/II三年随访数据向美国FDA提交BLA，并同步向英国MHRA提交MAA，项目正式进入注册审评阶段。
诺华宣布口服BTK抑制剂Remibrutinib在REMODEL-1和REMODEL-2两项III期研究中达到主要终点，相较特立氟胺显著降低复发型多发性硬化（RMS）患者年化复发率（ARR），并在关键次要终点上表现出一致优势；研究同时显示出较好的安全性，未观察到肝脏安全性信号。诺华计划在MSToronto 2026公布完整数据，并推进全球监管申报。
近日，安进与阿斯利康宣布，Tezspire（tezepelumab）在治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的III期CROSSING试验中，同时达到两个共同主要终点，并且在所有关键次要终点上也表现出统计学显著和临床意义的改善。疗效从第24周持续至第52周。该药物有望斩获第三个炎症适应症，直接与赛诺菲/再生元的Dupixent展开竞争。
FDA批准Revolution Medicines的Daraxonrasib（RASONQUE™，原RMC-6236）用于经治转移性胰腺导管腺癌。关键III期RASolute 302研究显示，该药将患者中位总生存期延长至13.2个月（对照组6.7个月），死亡风险降低60%。这是首个获批的RAS(ON)多选择性抑制剂，标志着胰腺癌靶向治疗的关键节点。
Orum Therapeutics宣布，FDA已放行ORM-1153的IND申请。这款CD123靶向降解抗体偶联药物（DAC）拟于2026年底进入首次人体I期研究，开发方向为复发/难治性急性髓系白血病（AML）及其他血液系统恶性肿瘤。
最近，Amylyx Pharmaceuticals宣布，其GLP-1受体拮抗剂Avexitide（原开发代号未公开披露）用于减重手术后低血糖（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH）的III期LUCIDITY临床试验获得积极顶线结果。研究达到主要终点，Avexitide组患者低血糖事件较安慰剂组明显下降。公司计划基于该结果推进后续监管沟通，并为潜在上市申请做准备。
礼邦医药宣布，旗下AP301胶囊用于治疗慢性肾病（CKD）维持性透析患者高磷血症的新药上市申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。 AP301是一款口服含铁磷结合剂，此次上市申请主要基于中国III期注册临床研究RESPOND-1及相关临床研究数据。公开资料显示，AP301在III期研究中达到主要终点，与碳酸司维拉姆相比，在降低血清磷方面达到非劣效标准。 需要注意的是，NDA受理代表药品注册申请进入监管审评流程，并不等同于获批上市。
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