5 分钟近日，在加拿大蒙特利尔举行的第12届国际儿童骨健康大会（ICCBH）上，阿斯利康罕见病业务Alexion公布了新一代酶替代疗法 efzimfotase alfa（ALXN1850）全球Ⅲ期项目最新结果。数据显示，在既往未经治疗的儿童患者中，该药不仅达到主要终点，而且在骨骼改善、运动能力、生活质量以及安全性等多个维度均展现出积极结果，有望成为HPP治疗领域的重要升级方案。
MULBERRY试验：核心骨骼健康数据
MULBERRY试验针对2岁至12岁以下、且此前未接受过现有疗法（Strensiq）的HPP儿童患者。结果显示，Efzimfotase alfa在多项关键指标上均达到统计学显著差异，不仅有效改善了影像学表现，更提升了患者的物理功能。
临床安全性与用药优势
除MULBERRY试验外，Alexion还开展了包含CHESTNUT（针对已用药患者切换的研究）和HICKORY（针对青少年及成人患者）在内的庞大临床项目。
-
优异的安全性：Efzimfotase alfa表现出良好的耐受性。在CHESTNUT试验中，从Strensiq切换至Efzimfotase alfa的儿童，其不良事件发生率（90.5%）与持续使用Strensiq的患者（86.4%）相似，且安全性特征良好。
-
更优的注射体验：在MULBERRY和HICKORY试验的合并分析中，Efzimfotase alfa的注射部位反应（ISR）年化发生率比现有疗法Strensiq低 5倍。数据显示，患者在接受Efzimfotase alfa治疗期间，达到 98.8%的日子里均未出现注射部位反应。
-
用药便利性：Efzimfotase alfa设计为每两周一次的皮下自我给药，相较于现有治疗方案，极大减轻了患者和照护者的负担，有望提升长期治疗的依从性。
为HPP治疗带来新的升级机会
范德比尔特大学儿科内分泌学教授、CHESTNUT试验首席研究员Jill Simmons博士指出：“HPP引起的碱性磷酸酶缺乏会导致儿童出现严重的骨骼、神经及功能性损伤，对其生长发育阶段的心理社会健康造成负面影响。这些积极数据证明了该疗法在改善物理功能和骨骼健康方面的潜力，代表了HPP治疗领域的一项重要进展。”
Alexion研发负责人Gianluca Pirozzi表示：“Efzimfotase alfa临床项目是迄今为止针对HPP规模最大、最全面的研究。通过从根源上解决碱性磷酸酶缺乏的问题，Efzimfotase alfa有望通过这种便捷的方案，显著改善患者的整体临床结局。”
随着这一药物研究的深入，Efzimfotase alfa不仅为HPP患者提供了一个高效、低反应率、且更具生活品质的治疗方案，也再次印证了科学创新在解决罕见病患者未竟需求方面的核心作用。未来，随着该药物在全球各地的监管推进，更多HPP家庭将有望通过这一更灵活的给药方式，重拾骨骼健康与生活信心。
