5 分钟22日，REGENXBIO宣布，公司已就亨特综合征（Hunter Syndrome，MPS II）基因疗法NAVSUNLI（RGX-121）与FDA达成一致意见。FDA确认现有临床数据足以支持加速批准（Accelerated Approval）路径的重新申报，公司无需开展新的临床研究，也无需按照此前要求增加未治疗对照组。基于这一最新沟通结果，REGENXBIO计划于2026年第三季度重新递交生物制品许可申请（BLA），FDA则表示将以加速方式完成审评。
监管关键逆转：无需额外临床研究
此次进展源于REGENXBIO对其今年2月收到的完整回应函（CRL）成功发起的上诉。FDA明确表示，基于当前CAMPSIITE®研究积累的长期数据，NAVSUNLI™已足以被考虑通过加速审批（Accelerated Approval）路径进行审评。
这意味着REGENXBIO无需额外招募患者或进行新的临床研究，此前FDA曾建议的增设“未治疗对照组”这一高难度临床要求也被豁免。FDA已要求公司通过Type A会议进一步回顾现有的生物标志物与临床数据，随后重新提交生物制品许可申请（BLA）。FDA承诺将对重新提交的申请进行加急审评，并在提交后迅速启动标签讨论。这一积极调整，不仅体现了监管机构对罕见病领域临床证据特殊性的理解，也反映了其推动变革性疗法尽快触达患者的决心。
亨特综合征：严峻的治疗挑战
亨特综合征是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由溶酶体酶I2S（艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶）缺乏引起。由于I2S的缺失，糖胺聚糖（GAGs，特别是硫酸乙酰肝素，HS）在组织中大量堆积，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，特别是对中枢神经系统（CNS）造成不可逆的损害。
全球约有2,000名患者受此病困扰，每年有超过500名新生儿确诊。大多数患者表现为严重型，在18至24个月大时，发育迟缓便会明显显现。研究表明，脑脊液（CSF）中的HS及其定量二糖D2S6与神经认知功能密切相关，是评估疾病严重程度和药物治疗反应的关键生物标志物。
NAVSUNLI™：一次性解决的基因工程方案
NAVSUNLI™的设计初衷即为“一次性治疗”。它利用REGENXBIO领先的AAV基因递送平台，将功能性的IDS基因直接输送至中枢神经系统。通过这种方式，CNS细胞能够成为持续的I2S蛋白来源，从而跨越血脑屏障，实现对整个中枢神经系统细胞的长期“交叉校正”。
-
技术优势：其表达的蛋白在结构上与正常I2S完全一致。
-
研发认定：NAVSUNLI™已获FDA多项重磅认定，包括孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道（Fast Track）和再生医学先进疗法（RMAT）认定，同时也获得了欧洲药品管理局（EMA）的先进疗法药品（ATMP）分类。
下一步规划：2026年三季度的冲刺
目前，REGENXBIO预计将于7月举行Type A会议，并在此后迅速于2026年第三季度重新提交BLA申请。一旦NAVSUNLI™获批，REGENXBIO将根据此前与日本新药（Nippon Shinyaku）旗下的NS Pharma达成的战略合作协议，由后者在美国进行商业化落地。此外，该批准可能使公司获得一张优先审评凭证（PRV），REGENXBIO保留对该凭证的所有权及其出售收益。
REGENXBIO总裁兼首席执行官Curran Simpson表示：“我们深切感受到了新任FDA领导层在处理罕见病方面展现出的灵活性，他们致力于利用加速审批路径，将变革性疗法带给有重大未满足医疗需求的患者。我们将全力以赴，力求让亨特综合征男孩们能尽快用上这一重要疗法。”
