5 分钟6月10日，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）发布公告称，将提前终止其关键在研药物Riliprubart（SAR445088/BIVV020）在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者中的III期临床研究（MOBILIZE研究）。
此次决策基于独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果，该委员会判定MOBILIZE研究“极不可能达到预期的疗效终点”。这一消息不仅宣告了该项目在特定患者群体中的折戟，也为赛诺菲原本就备受关注的研发管线平添了一份变数。
难治性CIDP的临床博弈：为何MOBILIZE折戟？
CIDP是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，其病理机制在于免疫系统攻击外周神经周围的髓鞘。尽管临床上现有静脉注射免疫球蛋白（IVIg）等标准疗法，但其局限性依然明显：数据显示，约30%的CIDP患者对标准疗法无响应，而在有响应的患者中，约70%的治疗效果为“不完全缓解”，且不到三分之一的患者能在不依赖持续治疗的情况下维持缓解。
赛诺菲寄希望于Riliprubart能够改变这一现状。作为一种针对经典补体途径中C1s的IgG4人源化单克隆抗体，Riliprubart旨在通过阻断C1s来抑制驱动脱髓鞘及轴突损伤的核心炎症机制。此前，Riliprubart在II期研究中展现出极佳的潜力，87%的受试者在切换至该药物后病情保持稳定或改善，这曾让外界对其III期临床抱有极高期待。
然而，进入III期阶段后，现实与预期出现了温差。MOBILIZE研究原计划招募约140名对免疫球蛋白或皮质类固醇疗法失效的患者，进行为期24周的头对头比较。最终，期中分析的失利促使赛诺菲果断选择止损。
研发管线的“动荡之旅”与未来考量
赛诺菲明确表示，此次终止MOBILIZE研究不会产生重大财务负担，也不会改变公司2026年的财务指引。目前，公司正与临床研究中心团队紧密配合，确保受试患者的后续护理过渡，并将对MOBILIZE研究收集的全面数据进行深度剖析，以优化后续研究方向。
关于Riliprubart的另一项III期临床研究——VITALIZE研究，其命运也面临重新评估。该试验旨在评估Riliprubart在接受IVIg治疗且处于维持期患者中的表现，赛诺菲将综合考虑此次MOBILIZE的结果，审慎决定是否继续该研究。
对于赛诺菲而言，这已经是近期研发管线中的又一次波折。近年来，公司在自身免疫和炎症领域的布局频繁遭遇临床挑战，包括：
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Amlitelimab（抗OX40L抗体）在哮喘II期试验中表现未达预期；
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Balinatunfib（口服TNF抑制剂）在银屑病中试研究失利；
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Itepekimab（与再生元合作的IL-33项目）在慢阻肺（COPD）III期研究中出现挫折。
竞争格局：补体抑制剂领域的“蝴蝶效应”
赛诺菲此次研发节奏的打乱，也在一定程度上改变了CIDP治疗市场的竞争态势。此前，市场分析师曾预测Riliprubart在2033年有望贡献约4.8亿欧元（约5.55亿美元）的年销售额。
随着赛诺菲步伐的放缓，其潜在的竞争对手将面临重新洗牌。目前，Argenx公司的FcRn抑制剂Vyvgart Hytrulo已获FDA批准用于CIDP；与此同时，Dianthus Therapeutics正在进行的C1抑制剂claseprubart III期临床研究也备受关注。Dianthus此前曾指出，尽管赛诺菲的II期数据验证了C1抑制剂在CIDP领域的可行性，但临床上的差异化竞争最终将取决于药物的实际疗效。
对于赛诺菲而言，虽然Riliprubart在难治性CIDP群体中的受挫是一次严峻考验，但研发的本质即是不断试错与迭代。在追求“科学奇迹”的道路上，如何从一次次失败中提炼出对补体途径乃至自身免疫系统更深刻的理解，或许是这家医药巨头当下最重要的功课。
