5 分钟3月30日，United Therapeutics 公开了其用于治疗特发性肺纤维化的雾化吸入剂 Tyvaso®（treprostinil，曲前列尼尔）在关键的 TETON-1 三期临床研究中，成功达到了主要疗效终点，不仅数据表现优于安慰剂，更是超越了此前在 TETON-2 研究中的治疗效果！有望彻底改写现有的IPF治疗格局。
基于 TETON-1 和 TETON-2 研究的压倒性积极数据，United Therapeutics 公司计划在2026年今年夏天结束前，向美国 FDA 提交补充新药申请，并寻求优先审查资格，以期尽快将IPF加入雾化Tyvaso的获批适应症中。目前，FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已授予曲前列尼尔治疗IPF的孤儿药资格。
临床数据：肺功能显著改善，全面超越预期
TETON-1 是一项为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究，在北美（美国和加拿大）共入组了598名IPF患者。研究的核心目标是评估雾化Tyvaso的安全性和有效性。
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主要终点达成： 与安慰剂相比，Tyvaso治疗组患者在第52周的绝对用力呼气量（FVC）显著改善了130.1毫升（p < 0.0001）。临床上意味着患者肺功能的急剧衰退得到了极其有效的遏制。
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全面降低恶化风险： Tyvaso 在降低临床恶化风险方面达到了统计学显著差异。
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次要终点全线飘红： 在至首次IPF急性加重时间、FVC占预计值百分比变化、K-BILD（金氏间质性肺病生活质量问卷）评分以及肺一氧化碳弥散量（DLCO）等关键次要终点上，Tyvaso均显示出比安慰剂更优的数值改善。
另外，Tyvaso 的获益在所有患者亚组中均有体现。无论患者是否正在使用背景抗纤维化药物（如尼达尼布、吡非尼酮），无论其吸烟状态如何，或是否需要补充氧气，Tyvaso都能发挥稳定的疗效。同时，该药物展现了良好的耐受性，未发现新的安全信号。
TETON-1 与 TETON-2 汇总分析
此前，在北美以外地区进行的 TETON-2 研究已经取得了巨大的成功（完整结果近期刚在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》NEJM上发表）。
而此次TETON-1和TETON-2的综合分析数据，进一步证实了Tyvaso的强大实力：
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综合FVC改善： 在汇总分析中，第52周绝对FVC变化的治疗效应达到了 111.8毫升（p < 0.0001）。
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生存期趋势向好： 尽管第52周的总体生存率尚未达到统计学显著差异，但整体趋势明显倾向于Tyvaso治疗组。
这表明，无论是在哪个国家或地区，无论是何种背景的IPF患者，Tyvaso的疗效都是经得起大规模临床检验的。
Tyvaso为何能成为“破局者”？
目前市面上的IPF传统治疗药物（多为口服抗纤维化药物）普遍存在肠胃道副作用大、患者依从性差的问题。而Tyvaso之所以能取得如此突破，得益于其独特的给药方式和多重作用机制：
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直达肺部： 雾化吸入的方式让药物直接作用于病灶（肺部），提高了局部药物浓度，同时减少了全身性的系统副作用。
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多靶点协同： 联合治疗公司产品开发高级副总裁 Peter Smith 博士指出，雾化Tyvaso不仅能直接递送至肺部，还同时针对纤维化、血管和炎症三大通路发挥多重作用，而这正是现有IPF疗法所无法全面覆盖的盲区。
